Miglioramenti cognitivi nei bambini con autismo grave trattati con CBD

Nella sua forma più grave, il disturbo dello spettro autistico (ASD) va ben oltre le difficoltà relazionali. Ci sono bambini che si autolesionano, che manifestano comportamenti aggressivi e che non riescono a controllare le proprie azioni. Le famiglie vivono in uno stato di allerta costante, poiché questi bambini necessitano di una supervisione continua, 24 ore su 24.

Le opzioni farmacologiche disponibili a livello mondiale sono limitate. Risperidone e Aripiprazolo sono i farmaci più utilizzati a livello internazionale in queste situazioni - gli unici approvati specificamente negli Stati Uniti per il trattamento dell'irritabilità associata all'autismo. Sebbene siano efficaci, i loro effetti collaterali richiedono un monitoraggio medico attento e prolungato.

Ad oggi non esiste alcuna terapia in grado di rispondere pienamente ai sintomi più gravi dell'ASD. È proprio qui che il cannabidiolo suscita da anni un crescente interesse nella comunità scientifica. Finora, tuttavia, gli studi disponibili presentavano importanti limitazioni: utilizzavano combinazioni di CBD e THC, non erano rigorosamente controllati con placebo oppure si concentravano su pazienti con forme meno gravi di autismo.

Lo studio preso in esame cambia questo scenario. L'utilizzo di Epidiolex® (CBD puro, privo di THC e approvato dalle autorità regolatorie) è particolarmente importante perché elimina la variabile rappresentata dal THC, consentendo di attribuire gli effetti osservati in modo più diretto al CBD. Inoltre, apre la possibilità che questo tipo di trattamento possa in futuro essere reso disponibile all'interno del sistema sanitario, anziché restare confinato al mercato parallelo della cannabis.

I ricercatori dell'Università della California di San Diego hanno analizzato i dati di uno studio clinico di Fase II (randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo) condotto su 24 bambini di sesso maschile con ASD e con elevato bisogno di supporto. I partecipanti hanno ricevuto Epidiolex®, l'unico CBD purificato di origine vegetale approvato dalla FDA e comunemente utilizzato nel trattamento dell'epilessia pediatrica. Alcuni bambini hanno ricevuto prima il CBD e successivamente il placebo, mentre altri hanno seguito l'ordine inverso, con un periodo di washout di quattro settimane tra le due fasi del trattamento.

Lo studio prevedeva un disegno crossover completamente in doppio cieco: né le famiglie né i ricercatori sapevano se, in ciascuna fase, i bambini stessero ricevendo CBD o placebo. I partecipanti avevano un'età compresa tra i 7 e i 14 anni e presentavano comportamenti quali autolesionismo, aggressività e iperattività. Molti di loro non erano in grado di completare le valutazioni cognitive standardizzate a causa delle loro limitazioni. Tutti necessitavano di una supervisione costante nelle attività quotidiane.

Il trattamento consisteva in due dosi orali giornaliere di Epidiolex®, adattate al peso corporeo di ciascun bambino. Le prime due settimane erano dedicate all'aumento graduale del dosaggio, partendo da 5 mg/kg/giorno fino a raggiungere progressivamente la dose massima di 20 mg/kg/giorno, mantenuta per le sei settimane successive. Durante lo studio sono stati inoltre prelevati campioni di sangue per misurare tre metaboliti del CBD: il CBD stesso, il suo metabolita attivo (7-OH-CBD) e il suo metabolita inattivo (7-COOH-CBD).

Parallelamente, l'attività cerebrale a riposo è stata registrata mediante elettroencefalografia (EEG) e sono stati effettuati test cognitivi e comportamentali in diversi momenti dello studio. I miglioramenti più evidenti sono stati osservati nella coordinazione visuomotoria, mentre il vocabolario ricettivo e l'intelligenza non verbale hanno mostrato effetti positivi, seppur di entità più contenuta. Inoltre, i clinici hanno rilevato un comportamento più tranquillo nel 68% dei bambini durante il trattamento. 

I risultati non sono stati del tutto uniformi. Alcuni bambini hanno mostrato miglioramenti significativi, mentre altri non hanno evidenziato cambiamenti oppure hanno addirittura registrato un peggioramento in alcuni parametri. Gli stessi autori sottolineano che questi risultati rappresentano segnali promettenti, ma non conclusioni definitive, e che saranno necessari studi con campioni più ampi e periodi di osservazione più lunghi. Questa variabilità, tuttavia, non sorprende. L'autismo comprende uno spettro molto ampio, caratterizzato da profili neurologici e metabolici estremamente differenti.

Il fatto che un trattamento risulti efficace per alcuni bambini e molto meno per altri non riduce il valore della ricerca. Al contrario, apre un interrogativo fondamentale: chi risponde meglio al trattamento e perché. Nessuno dei risultati suggerisce che il CBD rappresenti una soluzione o un trattamento universale per l'autismo. Lo studio conclude però che, in un sottogruppo di bambini con autismo grave, il CBD potrebbe migliorare specifiche aree del funzionamento, in particolare quelle che dipendono dai circuiti neurali visivi e motori, e che l'EEG potrebbe in futuro aiutare a identificare i pazienti con maggiori probabilità di beneficiare del trattamento.

Fonte:

Cazares et al. (2026). Cannabidiol blood metabolite levels after cannabidiol treatment are associated with broadband EEG changes and improvements in visuomotor and non-verbal cognitive abilities in boys with autism requiring higher levels of support. Translational Psychiatry, 16, 109. doi.org/10.1038/s41398-026-03815-y